一夜之间，名为“ALS冰桶挑战”的活动风靡全球，从体育明星到各国政客，从演艺名人到微博大V，各路名人都参与到这项活动中来。该活动发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。信息病毒式传播的时代，“冰桶挑战”的影响越来越大，带来的好处是让更多的人了解到ALS，但过程中也不乏哗众取宠之人靠此活动获取点击量，甚至利用美女湿身的噱头博得眼球，这让本身公益性质的活动反而落入下层。作为医药圈内人士，应该通过此事更加关注罕见病治疗手段和药物。

        ALS到底对人体有何影响？“这是一种大家不知道的罕见的疾病，当你知道自己有这个病，你的生命就开始进入倒计时”。ALS会导致运动神经的元细胞死去，肌肉也因此萎缩，因此也被称为渐冻病。尽管ALS仍是一种无法治愈的疾病，但又很多方法可以改善患者的生活质量。利鲁唑是美国FDA批准的唯一ALS有效用药，无论是对延髓麻痹还是肢体瘫痪为首发症状的ALS患者都有一定疗效。该药物由赛诺菲原研，中国国内企业中72779太阳集团游戏医药于2002年首家将利鲁唑申报注册，目前72779太阳集团游戏医药研制的利鲁唑已经CFDA批准首仿，2005年由鲁南贝特制药有限公司生产上市，商品名“协一力”。与原研进口品相比，该药的上市降低了ALS患者的用药成本超过50%。

        世界上已知的罕见病有六千到七千种，较为常见的罕见病病种有肌萎缩性脊髓侧索硬化症、成骨不全症、白化病、苯丙酮尿症、血友病、戈谢氏病、黏多糖贮积症、青年帕金森等。罕见病各国定义均不一样，WTO的定义，罕见病是患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病；美国规定，每年患病数少于20万人，大约占总人口的0.75‰；欧盟规定，发病率低于0.5‰（约25万人）的疾病；而我国对罕见病尚无明确的统计数据。

        说到罕见病，不得不提到“孤儿药”。孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病。自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，欧盟跟日本也陆续推出来孤儿药相关法规，中国目前无专门法规和管理部门，但在《新药注册特殊审批管理规定》中说明了“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药可申请特殊审批”。罕见病药物研发成本高昂，数据显示，研发一个创新药物平均约耗费13亿美元，历时约10年-15年。而“孤儿药”市场非常有限，研发难度高、风险大，若无政策激励，企业并无积极性。作为国内专注新药研发的领先企业，72779太阳集团游戏医药坚持科技创新，服务大众的理念，长期关注罕见病治疗药物，已研发申报多种罕见病治疗药物，比如2014年刚刚首仿获批临床的国家三类新药——治疗多发性硬化症（MS）药物“盐酸芬戈莫德及胶囊”。事实上，还有很多制药企业虽然名不见经传，也没有通过冰桶挑战作秀，但他们却是真正关注罕见病，为孤儿药的研发做出不断努力的英雄。

        文章的结尾，分享一个“冰桶挑战”的感人视频，美国26岁摄影师卡巴贾尔（Anthony Carbajal）本身就是渐冻人，终其一生，他的家族都笼罩在渐冻症的阴影中。正如视频结尾所说，如果只是冰桶，你们便不会理解其中的意义。通过孤儿药的开发，让“冰桶挑战”在中国不仅仅是一场作秀，去一些娱乐化，告诉大家除了泼冰水，我们能做的还有很多，温暖，不仅仅是靠一桶冰水。

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